在CRISPR基因编辑系统的基础上，麻省理工学院的研究人员设计了一种新的工具，可以以更安全、更有效的方式剪出有缺陷的基因并用新的基因替换。使用这一系统，研究人员表明，他们可以将长达36000个DNA碱基对的基因传递给几种类型的人类细胞，以及小鼠的肝细胞。这种被称为PASTE的新技术有望治疗由具有大量突变的缺陷基因引起的疾病，如囊性纤维化。这一新工具将CRISPR-Cas9（一组最初源自细菌防御系统的分子）的精确靶向与称为整合酶的酶结合起来，病毒利用整合酶将自己的遗传物质插入细菌基因组。

　　在这项研究中，研究人员表明，他们可以使用PASTE将基因插入几种类型的人类细胞，包括肝细胞、T细胞和淋巴母细胞（未成熟的白细胞）。他们用13个不同的有效载荷基因（包括一些可能对治疗有用的基因）测试了递送系统，并能够将它们插入基因组中的9个不同位置。在这些细胞中，研究人员能够以5%到60%的成功率插入基因。这种方法也在基因整合位点产生了非常少的不需要的“indels”（插入或缺失）。研究人员还证明，他们可以在小鼠的“人性化”肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由约70%的人类肝细胞组成，PASTE成功地将新基因整合到约2.5%的这些细胞中。研究人员在这项研究中插入的DNA序列长达36000个碱基对，但他们认为更长的序列也可以使用。一个人类基因可以从几百到200多万个碱基对，尽管出于治疗目的，只需要使用蛋白质的编码序列，从而大大减少了需要插入基因组的DNA片段的大小。

　　资讯来源：http://news.mit.edu/